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基因建饰的干细胞医治单基因遗传病 (Gene modified)

干细胞蕴含各类拥有自我更新和分化个性的细胞。所涉及的细胞蕴含多能体细胞 ,如造血干细胞(HSC)、间充质干细胞(MSC)以及多能干细胞 ,如人类胚胎干细胞(hESC)和诱导多能干细胞(iPSCs)。


ESCs和iPSCs拥有无限增殖和分化成其他类型细胞的能力。将ESCs或iPSCs分化为NK细胞、巨噬细胞或T细胞等免疫细胞可以为癌症的细胞免疫医治提供不竭的细胞起源。


随着基因建饰技术的出现 ,经过刷新的干细胞衍生物作为新一代干细胞 ,其职能、特异性和反映性都比天然细胞更好。

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